间充质干细胞在国内外均已开展涉及多项适应症的临床研究，移植物抗宿主病的临床研究进展较为迅速。目前国内外无相关的临床试验技术指导原则，为给关于间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验的研究提供建议，提高相关产品的研究和申报效率，尽快满足患者的临床需求，药审中心组织起草了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》（见附件1）。

       近年来，随着医药行业对罕见病药物研发热情不断增加，我中心收到多个罕见病基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计，药审中心组织起草了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》（见附件2）。

       根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现将上述两个指导原则予以发布，自发布之日起施行。

       特此通告。

       附件：1.间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（试行）

                 2.罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）

                                                                                                                                                                        国家药监局药审中心

                                                                                                                                                                            2024年1月12日

附件：

间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（试行）.pdf

罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）.pdf

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