干细胞新药艾米迈托赛注射液被纳入优先审批品种名单，这无疑是我国医药领域的重大突破。

对于患有激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）的患者来说，这款新药的出现带来了新的希望。急性移植物抗宿主病是器官移植后可能出现的严重并发症之一，目前对于激素治疗失败的患者，治疗选择相对有限。艾米迈托赛注射液的研发和申报上市，为这些患者提供了一种潜在的有效治疗手段。

从医药产业发展的角度来看，我国首款申报上市的干细胞新药具有重要的里程碑意义。它标志着我国在干细胞研究和应用领域取得了重大进展，为未来更多干细胞药物的研发和上市奠定了基础。同时，也将激励更多的科研机构和企业加大对干细胞领域的投入，推动我国医药产业的创新发展。

移植物抗宿主病（GVHD）是在骨髓移植（BMT）后出现的会对多个系统造成损害的全身性疾病，是引起死亡的重要原因之一。GVHD 分为急性（aG）和慢性（cG）两类，急性 GVHD 在 BMT 后的三个月内发生，慢性 GVHD 则在 BMT 三个月之后出现。当免疫功能较弱的人输入 HLA 不同的血液时，也会产生 GVHD，且可能是致命的。GVHD 属于一种免疫反应异常的全身性疾病，临床表现较为复杂，主要累及的器官有皮肤、消化道和肝脏。在皮肤损伤局部使用可的松软膏有一定效果，全身治疗的方法包括提供营养支持、使用泼尼松、环磷酰胺、抗淋巴细胞球蛋白、环孢素、硫唑嘌呤等。进行食管扩张和抗反流治疗能够有效缓解症状，但在扩张过程中有发生穿孔的风险。

间充质干细胞具备再生、抗炎以及免疫调节等特性。这些特性是通过对先天和适应性免疫反应进行调节来实现的，具体表现为抑制 T 淋巴细胞、B 淋巴细胞和 NK 细胞的增殖与功能，以及阻碍树突状细胞的成熟，同时还能诱导调节性 T 细胞的产生。其中一部分效应是由可溶性因子所介导的，例如转化生长因子 β（TGFβ）以及前列腺素 E2 等。鉴于其具有免疫抑制特性，间充质干细胞被视作移植物抗宿主病（GVHD）以及预防移植排斥的潜在候选对象。

什么是优先审批？

优先审评审批程序意味着符合特定条件的药品申请能够优先进入药品审评中心的审评审批流程，从而加速药品的上市进程。此程序主要适用于临床急需的罕见病用药、儿童用药等特殊类型的药品。这些药品之所以能够申请适用优先审评审批程序，是因为它们具备显著的临床优势，能够极大地提高医疗保障水平，有效改善患者的治疗效果与生活质量。

被纳入优先审批品种名单意味着什么？

1.审评审批的优先处理，加速上市进程

纳入优先审评品种名单的主要目的之一是加速药品的上市进程。当药品纳入优先审评品种名单后，它将获得在药品审评审批过程中的优先处理权。这意味着相关部门会优先进行该药品的审评审批工作，确保其尽快完成相关流程。

目前在国际上，美国、韩国、日本、欧盟等均已有经批准的干细胞治疗产品上市。2016年2月，日本的间充质干细胞注射液temcell，定价为868,680日元/袋（8袋为一个疗程，成年患者预计需要2~3个疗程，费用约为10~15万美元）。

2政策支持

国家药品监督管理局会为纳入优先审评品种名单的药品提供更多的技术指导和政策支持。这包括优先安排审评资源、加快审评速度、提供必要的审评支持等。

在细胞治疗发展的各个阶段，政策的支持、监管和引导均发挥着重要的作用，并推动着细胞疗法从无序走向有序并逐渐发展成熟。

2017年，伴随着美国食品药品监督管理局（FDA）批准了全球首款CAR-T细胞疗法的上市，正式吹响了全球细胞疗法的号角，细胞疗法开始进入到资本追捧、技术开始迅速发展的年代。在这一年，中国细胞治疗领域也将迎来重磅的医疗政策，彻底改变中国细胞治疗产品的上市模式，以政策为引领正式开启了中国细胞治疗的飞速发展道路。

2017年11月

我国首个《干细胞通用要求》在京发布——为中国未来的干细胞标准制定提供全面的专业支撑

2017年12月

《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》——这一文件是细胞疗法领域又一重磅文件，在这项文件中以规范和指导按照药品研发及注册的细胞治疗产品的研究与评价工作，为细胞疗法上市指明了方向。

截至2024年6月，国内截至目前，有52家干细胞制药公司的95款干细胞药品进入国家药品监督管理局审评中心获得临床试验默示许可，其中:临床试验I期阶段:(22款)；临床试验Ⅱ期阶段:(6款)；临床试验 Ⅲ 期阶段:(4款)。

可以预料，在未来的数十年里，细胞疗法必将成为医疗的重要支撑与关键医疗技术。艾米迈托赛注射液（人脐带间充质干细胞）成功进入优先审批品种名单，意味着它距离正式上市迈进了一大步。我们衷心期盼，在未来能有更多类似的创新药物尽快出现，为人类的健康带来福祉。