近日，南京艾尔普再生医学科技有限公司（以下称“艾尔普再生医学”）宣布，其自主研发的新一代细胞疗法“人iPSC来源心肌细胞注射液”（HiCM - 188）正式获批美国食品药品监督管理局 (FDA) 的新药临床试验（IND）许可，拟用于治疗严重慢性缺血性心衰。

此前，HiCM - 188已在中国获准临床试验，并取得安全性及有效性结果，有望为心衰患者带来了新的治疗选择。HiCM-188是首个在美国接受用于治疗终末期心力衰竭临床评估的 iPSC 衍生细胞创新药，也是迄今全球首家在中美同时获得 IND 注册的心衰细胞治疗候选药物。

老龄化社会给医疗带来了诸多难题，心力衰竭便是其中之一。目前，全球超过 6500 万心力衰竭患者，且仍以超过 50 万/年的速度不断增加。常见治疗心力衰竭的手段有内科治疗，外科治疗，心脏移植和人工心脏，但临床治疗效果不佳，甚至无法有效改善患者的生活水平。

HiCM-188是一款“现货型”细胞创新药，采用人外周血来源单个核细胞重编程为诱导多能干细胞（iPSC），制造出人工的心肌细胞，然后注射至患者心脏，以补充新鲜的心脏肌肉细胞，延缓甚至治愈心衰。

2023年12月，艾尔普再生医学发布HiCM-188最新临床研究进展，结果显示：已经完成的两例试验性临床治疗，经过四年的随访期，受试者身体各项指标良好。截至2023年12月已成功完成全部20例患者入组。从心脏核磁共振、心脏CT、6分钟步行试验、射血分数等维度的临床初步结果，已证实细胞疗法对于心衰患者，具有显著提高心脏功能，逆转心脏重构的疗效。

此次在美国的 IND 项目 I 期研究的主要目的是评估 HiCM - 188 细胞移植后一年的安全性和耐受性。该研究将评估 HiCM 的不同剂量水平，并预计在美国各地的研究地点招募参与者。

在全球范围内，此前干细胞产品开发技术大多集中在欧美和日本，受技术限制，只能以人工手动操作为主。因此，细胞治疗产品的售价异常高昂，令广大患者望而却步。针对这一现状，艾尔普再生医学已建成三大多体系智能化平台Help Cell-foundry，单产线年产量达到10万人量级。这些突破既让公司在细胞量产和细胞质量得到了有力保障，又极大降低了成本，从而使细胞治疗产品能够在未来惠及更多人群。2021年10月，全自动化细胞产线与iPSC心衰治疗两项技术，还成功入选国家“十三五”科技创新成就展。

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