中国食品药品检定研究院（简称“中检院”）、中国药学会以及南京医科大学附属苏州科技城医院的研究团队，在行业权威期刊《中国药物评价》上联合发表了题为《国际细胞治疗临床研究发展现状及监管政策研究》的报告。

该报告系统梳理了全球主要国家及地区，包括我国在内的细胞治疗临床研究现状，旨在为国内相关机构、企业及从业人员提供有价值的参考与指导。

报告开篇即强调，创新是推动生物医药产业迈向新质生产力发展的核心动力。细胞和基因治疗领域，不仅是技术进步的显著标志，更引领了医药领域的一场深刻变革。细胞治疗产品及技术，作为创新医疗技术的典范，自1990年Thomas医生因骨髓移植研究荣获诺贝尔奖以来，已逐步从实验室走向临床，为患者带来了新的治疗希望。

尽管全球对细胞治疗的定义尚未统一，但这并未阻碍其迅猛发展，其定义因治疗类型、目标疾病及应用技术的多样性而存在差异。我国监管部门明确，细胞治疗产品是指用于治疗人类疾病，其来源、操作和临床试验过程均符合伦理要求，并按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体活细胞产品。报告主要内容摘要如下：

干细胞与免疫细胞治疗

细胞治疗种类繁多，依据细胞来源可分为干细胞治疗和免疫细胞治疗等；依据供体来源，则可分为自体、同种异体和异种细胞治疗。作为生命科学研究的前沿应用技术，细胞治疗在恶性肿瘤、遗传性疾病及慢性退行性疾病等领域展现出巨大的治疗潜力。多款细胞治疗产品已成功上市，疗效显著，其中干细胞疗法因其较长的应用历史和活跃的研究态势而尤为突出。

骨髓/造血干细胞疗法是最早的干细胞疗法，主要用于白血病等血液系统恶性肿瘤的治疗。人源性干细胞及其衍生治疗产品，作为再生医学的重要产品，在细胞替代、组织修复和疾病治疗等方面具有巨大潜力。免疫细胞疗法则是利用免疫细胞进行疾病治疗的一种方法，最早主要用于恶性肿瘤的治疗。

1986年，美国科学家Ronsenberg发明的淋巴因子激活的杀伤（LAK）细胞，成为最早具有广泛临床应用价值的免疫细胞疗法。根据免疫细胞治疗的特异性，可进一步分为特异性免疫细胞治疗和非特异性免疫细胞治疗。特异性免疫细胞治疗包括CAR-T、TCR-T、CAR-NK、DC-CIK等；非特异性免疫细胞治疗则主要包括LAK及CIK等。

资本涌入细胞治疗领域

受慢性病发病率上升、老年人口增加及技术进步等因素影响，全球细胞疗法市场预计将大幅增长。据Technavio预测，2023至2027年，全球细胞治疗市场份额将增至310.4亿美元，复合年增长率高达57.06%。自2015年以来，随着细胞治疗药物的陆续获批上市，大量资本涌入细胞治疗研发领域，成为推动行业加速发展的关键力量。

其中，2023年我国细胞治疗研发融资事件数量达47件，位居所有药物研发融资事件数量之首。中检院报告统计了过去20多年间全球细胞治疗临床研究数量的增长趋势。截至2023年底，全球在美国临床试验注册库clinicaltrials.gov平台上登记的细胞治疗相关临床研究项目已超过45000项。

其中，2021年新增总量超过3000项，2022年及2023年受疫情影响，项目数量略有下降，但仍年均超过2800项。全球细胞治疗研发主要集中在北美（主要是美国）、东亚及西欧地区。

对美国、中国、法国、德国、英国、澳大利亚、以色列、日本、巴西、印度等国家或地区开展的各类细胞治疗临床研究进行统计发现，美国和中国在全球细胞治疗研发方面占据主导地位，适应证主要集中在肿瘤领域，并逐步向非肿瘤领域扩展。

其中，美国开展的细胞治疗临床研究约占全球的一半，超过22300项；中国则接近全球的七分之一，约6000项，位居全球第二。随着我国生物医药健康产业提升为国家战略，细胞治疗临床研究数量不断攀升，已跻身全球第一梯队。

2023年度全球细胞治疗临床研究2900余项，我国细胞治疗临床研究超过800项，约占全球数量的30%，与美国（980余项）接近。干细胞临床研究与全部细胞临床研究情况类似，2023年度全球干细胞治疗临床研究约560项，我国细胞治疗临床研究超过130项，美国约为160项。

申报的适应证以肿瘤、心血管疾病、骨骼肌肉类疾病等慢性病为主。在具体领域技术方面，我国细胞治疗研发水平与发达国家基本相当，甚至在某些领域已跃居国际前沿。我国在新兴的TCR-T及TIL等免疫细胞治疗临床研究数量方面已持平或超过美国。

2023年度，全球TCR-T临床研究共15项，我国有11项，美国为4项；全球TIL临床研究共74项，我国有20项，美国22项。这些数据充分展示了我国在细胞治疗领域，特别是免疫细胞治疗方面的强劲发展势头和显著成就。

中国细胞治疗主要规范指南

在政产学研用等各方的共同努力下，我国的细胞治疗研发及监管水平已基本与国际同步。特别是自2017年以来，国家药监局药审中心（CDE）陆续发布了30多项细胞及基因治疗相关技术指南，构建了从研发、注册、生产到上市后全生命周期的监管体系，为我国细胞治疗成果转化及产业规范发展提供了坚实的监管政策保障。

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